清华大学法学院教授、卫生法研究中心主任王晨光：罕见病患者的权益保障离不开体系的建立

你知道吗，全球已知的罕见病有7000多种，80％都是由于基因缺陷所导致的遗传性疾病，往往在出生时或儿童早期发病，确诊难、治疗难、费用高，患者面临严峻挑战。

2021罕见病合作交流会日前举办。大会以“健康中国，一个都不能少”为主题，以“支付创新”＋“科技创新”＋“服务创新”＋“药物创新”＋“患者价值创新”为视角，展示在医疗辅助器械、数字化医疗、药物研发赋能等方向上的工具或系统，帮助罕见病病友提升生活质量。

大会上，中国罕见病联盟执行理事长李林康分享了近期关于罕见病药品保障方面的利好消息。他说，部分罕见病如亨廷顿舞蹈症的治疗药物已得到优先审评、审批并进入医保，这让部分国内罕见病患者用药得到了及时保障。

罕见病患者的权益保障离不开体系的建立。清华大学法学院教授、卫生法研究中心主任王晨光说，罕见病保障的制度建设要有一个“良好的、全国性的协调机制”。他表示，罕见病药物的研发和生产仍然需要更明确、更积极的法律上的制度安排，保证药品行业能够投入到罕见病药物的研发当中。

在科技创新分会场，由子昂健康、北京病痛挑战公益基金会、PlugandPlay中国三方联合发起的全球第一个罕见病科技创新平台Inno4Rare（为罕而创）项目进行进一步合作甄选。包括清华、北大、复旦在内的高校团队及其他优秀企业等科研创新力量及罕见病患者共聚一堂，展示了他们在罕见病领域不同方向的解决方案。

活动当天，“Inno4Rare（为罕而创）”甄选出的8家初创项目进行了项目展示，并同现场的患者及由企业、VC组成的观察团进行了热烈的讨论互动。而子昂未来将深度参与这些企业产品的下一步商业化或者开发中，为罕见病患者提供切实的药物以外的生活场景解决方案。

此前，子昂健康所属的琅钰集团于今年3月在北京与中国罕见病联盟签署五年战略合作协议，从罕见疾病登记研究、社会研究，到防治协作网体系的搭建、多学科诊疗体系的搭建和各单病种学组的搭建，到医生培训教育活动和患者培训教育活动，到国内外罕见病的公众宣传和教育活动，再到公益慈善领域的合作，共同致力于改善我国罕见病健康生态系统，使更多罕见病患者获益。

“罕见病种类众多，仍有许多未知领域值得我们去探索，单从罕见病患者的生活、医护等场景出发，就有无限的创新可能。“琅钰集团首席执行官兼琅铧医药负责人向宇博士表示，公司将聚焦罕见病领域的科技创新，联合各方创新力量，利用科技创新产品为患者服务，并希望通过科技赋能罕见病事业，为患者提供科学、便捷、全方位、深层次的贴心服务。

在北京病痛挑战公益基金会创始人王奕鸥看来，罕见病事业的发展离不开各方的合作参与，从政策扶持监管到企业相关产品研发、病患组织反馈、社会多方助力，每一个环节都有其必要性和独特性，“我们希望通过多方讨论和路演，将患者的切身需求反馈给企业，并帮助链接患者需求和企业生产研发，最终通过包括科技创新在内的各种方式，帮助患者解决实实在在的问题。”

作者：张晓鸣

编辑：占悦

责任编辑：周渊

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