罕见病药物可及困境，镁信健康寻求破局之道

　　“解决罕见病难题,需要从政策设计、医疗服务提升、药品供给保障、医疗支付创新、公益帮扶等方面综合着力。”镁信健康CEO张小栋在发布会现场的一句话,既道出了解决罕见病的困难,又提出了解决方案。

　　01 罕见病之困:药少、价高、可及难罕见病又称“孤儿病”,是一类发病率极低的疾病统称。世界卫生组织(WHO)将患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病定义为罕见病。而我国因人口基数较大,所以罕见病患者绝对人数并不少。目前,全球已知的罕见病超过7000 种,其中大多数疾病会威胁患者生命健康,为患者和社会带来沉重的疾病压力和经济负担。此外,已知的7000多种罕见病中,有一半影响了儿童。出席发布会的儿童罕见病领域专家中华医学会罕见病学组组长王艺表示,约有80%以上是遗传性疾病,50%在儿童期起病。“目前,儿童罕见病在修正治疗、精准治疗以及药物可及等方面,都存在巨大的挑战,期待越来越多社会力量可以参与进来,切实降低患者疾病负担,让患者用得起药,让爱可及。”

　　由于罕见病患病人群数量相较于常见疾病人群要少很多,药品购买力不及常见疾病人群,所以早年药企在选择适应症开发药物时往往不会选择罕见病。

　　为鼓励药企积极开发治疗罕见病的药物,各国政府相关部门也出台了相应的优惠政策。例如在美国,药品获得孤儿药认定后,还享有税收减免资格。此外,美国对罕见病药品的激励政策还包括7年的市场独占权。日本也是通过减税、发补贴、优先审评的方式鼓励药企研发孤儿药。欧盟在孤儿药鼓励方面则更大手笔,除了给上市的罕见病药品长达10年的市场独占期外,还会为罕见病用药研发项目提供资金援助和科学建议,对咨询和审评等费用进行部分甚至全部免除。在一系列优惠政策鼓励之下,参与到罕见病药物研发的公司也逐渐增多。从罗氏的研发管线变化可以看出,罕见病药物的研发在其临床管线中占比越来越高,从2017年的12.2%,上升至2020年的16.3%,15种罕见病治疗药物在研。而本身就一直在关注罕见病药物的武田,全球近40个临床阶段新化合物研发项目中,约50%指定为孤儿药。

　　而我国在十八大之后,对罕见病治疗工作也越来越重视,并采取了一系列措施,包括发布《第一批罕见病目录》、《第一批罕见病目录释义》和《罕见病诊疗指南》等。

　　不过相比于发达国家,我国的罕见病市场还有很大空间有待发掘。国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部研究员、高级审评员张杰在“中国罕见病药物的研发现状”报告中,指出仅有不到10%的罕见病有针对性治疗药物,目前中国已经获批的罕见病药物较少,无法满足临床上的需求。患者组织戈谢病协会会长王军表示,以戈谢病治疗药物为代表的高值罕见病药物,价格较为昂贵,即便在某些省份药物进入医保,患者仍然难以承担自付部分,无法实现可负担的、可持续的、足量的用药。统计数据显示,罕见病患者平均每年自费治疗费用超过5万元,近15%的患者因为无法承担医疗费用而被迫停止治疗。北京医学会罕见病分会候任主委、北京大学第一医院主任医师袁云教授表示,“我国缺少基于国际规则的罕见病疾病指南和共识,罕见病识别能力和诊治能力薄弱,希望各方从空间、人才梯队建设、设备、药品等方面保障罕见病学科的可持续发展,加强管理,提升诊治的可及性。”

　　可用药物少、药品价格高昂、可及性差等问题成为中国罕见病行业正在面临的困境。

　　02 多举措解罕见病之困面对罕见病患者的用药保障困境,原人社部社会保险基金监管局局长、中国社会保险学会副会长唐霁松表示,除了国家医保的政策,商业保险目前已被认为是罕见病保障的重要补充。“提高罕见病患者各方面的保障水平,靠的是一套‘组合拳’,相关政策的出台,药企、医院、支付方及保司之间的通力协作将有助于打通罕见病诊疗各个环节,最终真正惠及患者”。在BCG董事总经理、全球合伙人吴淳分享的《BCG罕见病产业报告》中显示,罕见病药物已展现出巨大的商业价值,其全球市场规模已从2015年的270亿美元增长至2020年的620亿美元,年增长率18%,远高于处方药增长率5.3%。到2025年, 市场规模预计将达到1100亿美元。“罕见病具有巨大的产业价值,中国罕见病市场处于上升期,未来将逐步追赶全球。”吴淳说。

　　作为一家以创新医疗支付为基础的公司,镁信健康自2017年成立以来,就在向“医疗不可能三角”发出挑战,建立“互联网+医+药+险”商业模式,并将目光从特药扩展到了罕见病领域。

　　图 | 镁信健康CEO张小栋

　　镁信健康旗下的创新医疗支付及患者综合福利平台——药康付™,通过引入药企、药房、商保公司等医药产业链上的重要“角色”,药康付™在罕见病药、特药、慢性病药方面建立了一条价值链。药品福利、医药分期等创新支付服务缓解了患者用药及药品支付等问题;其科普患教、就医用药服务、患者社区三大模块,为患者提供了更系统化的康复管理。

　　今年4月,镁信健康与武田中国就罕见病药品瑞普佳®(阿加糖酶α注射用浓溶液)达成合作,为法布雷病患者提供福利,减轻患者用药负担。据了解,药康付™已与多家药企达成合作,收录罕见病药品多达24种,覆盖国内超过90%的DTP药房,遍布全国400多个城市,涵盖血友病、器官移植、多发性硬化、脊髓性肌萎缩症(SMA)等多个罕见病病种。在商保创新方面,镁信健康携手中再、太平养老共同创新,合作升级学平险,在原学平险涵盖保障的基础上,遴选学生高发恶性肿瘤、罕见病及特定慢性疾病(糖尿病),补充针对恶性肿瘤特药、罕见病用药及慢病等多重保障。“以广覆盖产品为基础,以特定产品为延伸,将成为罕见病解决方案的重要思路”,镁信健康健康险事业部总经理杨溯说。

　　此外,作为医保的重要补充环节,在镁信健康推出的城市普惠险项目中,包括杭州西湖益联保、上海的沪惠保等在内的数十个城市普惠险,都针对不同类型的罕见病药物进行了纳入。据了解,目前针对罕见病领域,镁信健康已经惠及超过1200万名患者,累计帮助患者节约了超过1200万元医疗费用。

　　社会慈善援助也同样是解决罕见病支付的重要一环:镁信健康联动社会力量,携手初保设立康付•四叶草罕见病关爱基金,为患者提供经济援助。与此同时,儿童节来临之际,镁信健康公益支持蔻德罕见病中心发起“罕见病家庭旅行梦想计划”,在六一儿童节期间邀请罕见病儿童家庭与镁信健康员工代表家庭共游迪士尼。“康付•四叶草罕见病关爱中心”通过联合众多药企并依托于镁信旗下患者综合福利平台药康付,为患者提供线上会诊、在线购药、送药上门等服务,多维度举措帮助提高罕见病药品的可及性。在谈到康付四叶草罕见病中心成立后的规划时,镁信健康CEO张小栋表示,对于镁信健康而言,除了创新支付之外,我们希望制定一系列解决方案,从患者管理与服务,到疾病教育,再到商保创新与城市普惠险目录拓展,真正帮助患者解决罕见病药品支付及服务问题。

　　与制药及药品企业合作,保障药品供给;与全国罕见病诊疗中心合作,搭建多学科及远程问诊体系;与全国专家合作,提供专业的罕见病教育内容;与基金会合作,成立专项公益基金;与保司合作,提供药品保障计划。诸如此类,可以看出镁信健康正在从多个维度布局罕见病领域,试图解决罕见病难题。

　　罕见病因为患者人数少,发出的声音也相对较少,受到的社会关注也较少,而缺少治疗方式,药品费用高等问题让此类患者生存压力更大。关注罕见病的治疗也是建设健康中国的重要一步,全民健康是建设健康中国的根本目的。在常见疾病同类型药物扎堆的情况下,罕见病也是药企新的突围方向。不论是从社会保障角度,还是从市场潜力看,罕见病治疗都逐渐发展为政策、药企、保险等社会各界不可忽视的领域。对于镁信健康在罕见病领域的布局计划,张小栋表示,“我们将积极助力罕见病诊疗的互联互通,打通保险、医疗、制药在罕见病方面的信息‘孤岛’,为夯实罕见病多方共付模式贡献镁信健康的力量。”